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Sci Adv:科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症

发布时间:2018-02-06 13:13:09
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  近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法,这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良(DMD)症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌,这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。

  图片来源:UT Southwestern Medical Center

  DMD是一种进行性疾病,其能够不断“掠夺”患者的肌肉组织,从事诱发患者在年轻时心力衰竭和死亡,当X连锁的肌营养不良蛋白基因出现大量基因突变、复制和缺失时就会诱发DMD,而X连锁的肌营养不良蛋白基因主要负责产生维持肌肉健康和强壮的肌营养不良蛋白(dystrophin protein)。

  由于该疾病是基于基因突变而诱发,因此其或许能够成为CRISPR技术成功治疗的下一个顽疾,但问题是该疾病的发生往往是基于大量基因突变(将近3000个)所产生,为了克服这一问题,研究者运用了一种名为“myoediting”的技术,在该技术中CRISPR主要会被靶向作用基因突变的热点区域,从而就能有效对整个基因簇进行编辑和修复。

  这项研究中,研究人员还从DMD患者机体机体开发出了诱导多能干细胞,随后这些细胞被进行了特定修复并且重编程使其能够成长为心肌细胞,最后产生肌营养不良蛋白;通过为多个细胞搭建“支架”,研究者就能够制造出少量的心肌组织,同时他们还发现,所产生的心肌组织不仅能够跳动,还能够因肌营养不良蛋白的产生而持续保持健康。

  本文研究表明,研究人员所开发的新技术或能治疗高达60%的DMD患者,如今该技术正在活体小鼠和狗体内进行试验,随后研究者发现,小鼠在不患病的状态下已经存活一年了,目前研究人员正在利用人类细胞进行试验,他们对未来的研究结果表示非常乐观,而且临床试验或许会在未来短短几年内开始。

  原始出处:Chengzu Long, Hui Li, Malte Tiburcy, et al. Correction of diverse muscular dystrophy mutations in human engineered heart muscle by single-site genome editing. Science Advances 31 Jan 2018: Vol. 4, no. 1, eaap9004 DOI: 10.1126/sciadv.aap9004

  来源:生物谷

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